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一項臨床試驗日前表明，一種基因編碼技術(shù)對于人類而言是安全且有效的。這是研究人員*次使用一種名為鋅指核酸酶（ZFN）的酶瞄準(zhǔn)并破壞了12名艾滋病病毒（HIV）攜帶者免疫細(xì)胞中的一種基因，從而增強了他們抵抗病毒的能力。

當(dāng)他們用攜帶著一種名為CCR5的基因突變的骨髓干細(xì)胞治療Brown后，后者獲得了控制其HIV感染的能力，Brown在德國柏林被移植攜有CCR5突變基因的骨髓后，其HIV檢測一直呈陰性，他也因此成為醫(yī)學(xué)界*的艾滋病“治愈"*人。

大多數(shù)HIV毒株利用一種被CCR5編碼的蛋白質(zhì)作為進入宿主免疫系統(tǒng)T細(xì)胞的途徑。而那些攜帶了該基因變異拷貝的人群——包括Brown的捐獻者——便獲得了對HIV的抗性。

然而類似的治療對于大多數(shù)HIV感染者而言并不是可行的——這是侵入性的，并且人體有可能攻擊供體細(xì)胞。因此由費城賓夕法尼亞大學(xué)免疫學(xué)家Carl June和Pablo Tebas率領(lǐng)的一個研究小組考慮利用靶基因編輯技術(shù)，在患者自身的細(xì)胞中創(chuàng)造一種有益的CCR5突變。

研究人員報告說，他們從12名HIV感染者體內(nèi)提取未被感染的T細(xì)胞，并對該細(xì)胞的CCR5基因進行改造，讓HIV無法通過其合成的CCR5蛋白質(zhì)受體進入這些細(xì)胞。研究人員把改造后的T細(xì)胞注回感染者體內(nèi)，每人一次性注入100億個T細(xì)胞。這12名感染者被分為兩組，每組6人，其中一組4周后開始停止服用抗逆轉(zhuǎn)錄病物12周。在停藥的6名感染者中，有4人體內(nèi)的HIV數(shù)量變少，還有1人病毒檢測結(jié)果呈陰性。研究人員后來發(fā)現(xiàn)，這名感染者體內(nèi)本來就有CCR5突變基因。